الانتقال إلى المحتوى
الصين
ملف

الصين: تجربة HG302 لضمور العضلات الدوشيني

يتابع هذا الملف البيانات السريرية ومسائل السلامة المتعلقة بـHG302، وهو علاج تجريبي بالتحرير الجيني لضمور العضلات الدوشيني، مع التمييز بين النشاط الجزيئي والفائدة السريرية والآثار الضارة.

آخر تحديث : 1 محطات رئيسية

المشهد الآن

في 27 أكتوبر 2026، تناولت تقارير جديدة دراسة منشورة في Cell شملت أربعة أطفال، وأفادت بنشاط جزيئي وبحادث مميت مرتبط بالعلاج. وتظل الأدلة المتاحة محدودة بشأن الفائدة السريرية والسلامة.

تجربة تحرير جيني في الصين لمرض دوشين تبرز خطراً مميتاً على السلامة

تناول تحليل نشرته Nature في 27 أكتوبر 2026 نتائج تجربة HG302، الذي تطوره هويدا جين في شنغهاي لعلاج ضمور العضلات الدوشيني. ووصفت الدراسة نشاطاً للتحرير الجيني ووفاة مرتبطة بالعلاج بين أربعة مشاركين.

رسم توضيحي للولب المزدوج للحمض النووي.
رسم توضيحي للحمض النووي من 2016، لا يصور مشاركاً أو العلاج المدروس. PublicDomainPictures، CC0. — PublicDomainPictures / Wikimedia Commons — CC0 1.0 https://creativecommons.org/publicdomain/zero/1.0/ — illustration de 2016, sans modification.

وأفادت الشركة بمؤشرات إلى تعديل الجينات المستهدفة والتعبير عن بروتين الديستروفين في العضلات. ولا تثبت هذه الملاحظات الجزيئية وحدها فائدة سريرية مستدامة.

وسلطت Nature الضوء على محدودية الفعالية وصعوبات اختيار الجرعات. وأقرت الشركة بمحدودية النماذج قبل السريرية في توقع السمية المناعية الشديدة بعد إعطاء الناقل الفيروسي عبر الجسم.

وتضيف الدراسة تفاصيل عن وفاة أُعلن عنها في أغسطس؛ ولا تتحدث عن وفاة جديدة وقعت في 27 أكتوبر. ويظل ثلاثة مشاركين قيد المتابعة الطويلة الأمد، وفق هويدا جين.

المصادر 3