وأفادت الشركة بمؤشرات إلى تعديل الجينات المستهدفة والتعبير عن بروتين الديستروفين في العضلات. ولا تثبت هذه الملاحظات الجزيئية وحدها فائدة سريرية مستدامة.
وسلطت Nature الضوء على محدودية الفعالية وصعوبات اختيار الجرعات. وأقرت الشركة بمحدودية النماذج قبل السريرية في توقع السمية المناعية الشديدة بعد إعطاء الناقل الفيروسي عبر الجسم.
وتضيف الدراسة تفاصيل عن وفاة أُعلن عنها في أغسطس؛ ولا تتحدث عن وفاة جديدة وقعت في 27 أكتوبر. ويظل ثلاثة مشاركين قيد المتابعة الطويلة الأمد، وفق هويدا جين.