HuidaGene présente des signes de modification des gènes ciblés et d’expression de dystrophine dans les muscles. Ces observations moléculaires ne suffisent pas à démontrer un bénéfice clinique durable.
Nature souligne une efficacité limitée et les difficultés du choix des doses. L’entreprise reconnaît les limites des modèles précliniques pour prévoir une toxicité immunitaire sévère après l’administration systémique du vecteur viral.
La publication apporte des détails sur un décès déjà annoncé en août ; elle ne décrit pas un nouveau décès survenu le 27 octobre. Trois participants restent suivis à long terme, selon HuidaGene.